De medische wetenschap ontdekt steeds meer. Onderzoek achterhaalde dat parkinson ontstaat door het afsterven van dopamine producerende zenuwcellen in de hersenen. Die cellen zijn voor altijd verloren. Maar het is nog niet bekend waarom deze zenuwcellen afsterven. En juist die kennis is onmisbaar om betere therapieën en uiteindelijk liefst een geneesmiddel te ontwikkelen.
Daar is nogal haast bij. Want steeds meer mensen krijgen parkinson. In Nederland leven nu al ruim 60.000 mensen met deze progressieve, nog ongeneeslijke ziekte. En het aantal patiënten verdubbelt in de komende jaren, is de zorgwekkende prognose. De ziekte maakt daarbij geen onderscheid tussen oud en jong: iedereen kan parkinson krijgen.
Hoewel het mogelijk is om parkinsonsymptomen te onderdrukken, kunnen deze behandelingen de ziekte niet genezen of afremmen. Dat komt doordat de oorzaken van parkinson nog niet volledig in kaart zijn gebracht. Wel is duidelijk dat veroudering, omgevingsfactoren en erfelijke factoren hierbij een belangrijke rol spelen.
Daarom is het fundamentele onderzoek van dr. Wim Mandemakers zo belangrijk: als we de oorzaken beter kennen, komen er ook mogelijkheden om parkinson te stoppen. Bij meer dan 30% van de patiënten wordt parkinson veroorzaakt door erfelijke factoren. Dr. Mandemakers onderzoekt wat er misgaat in de dopamine producerende hersencellen. Dat geeft aanwijzingen om het afsterven te remmen of te stoppen. En dat kan leiden tot de ontwikkeling van een therapie die de ziekte van Parkinson kan voorkomen bij mensen met deze erfelijke vorm.
Dit onderzoek bouwt verder op een eerdere studie naar het LRP10-gen/-eiwit rond erfelijke parkinson. Daaruit ontwikkelde het onderzoeksteam een modelsysteem, onmisbaar om de moleculaire mechanismen achter de ziekte te begrijpen.
“In plaats van de cellen te kweken in een dun laagje op de bodem van een kweekschaal, kweken we de cellen nu als een organoïde. Dit is een mini-orgaan, in dit geval een mini-brein. Het zijn klompjes cellen die uit verschillende celtypen bestaan die op eenzelfde manier zijn georganiseerd als in de echte hersenen. Hierdoor heeft een organoïde dezelfde eigenschappen als de hersenen van de patiënt. Naast de studie naar het LRP10-gen/-eiwit, gaan we met deze organoïden ook de gevolgen van DNA-mutaties in twee andere genen bestuderen in cellen van parkinsonpatiënten met een erfelijke vorm die al op vroege leeftijd – tussen 20 en 40 jaar – ontstaat. Met dit onderzoek hopen we aanknopingspunten te vinden voor het ontwikkelen van therapieën en medicijnen die de ziekte werkelijk kunnen remmen, stoppen of zelfs voorkomen.”